2019年国家医保药品目录调整方案公布
抗癌药、慢病用药优先入医保

此次调整涉及西药、中成药、中药饮片，药品既有调入也有调出。

基本药物、癌症及罕见病用药、慢性病用药、儿童用药等将优先考虑。

普通药品实行常规准入，价格较高或对医保基金影响较大的专利独家药品，将通过谈判方式准入。

4月17日，国家医保局公布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》（以下简称《方案》）。时隔两年，我国医保目录再次启动调整，将在确保基金可承受的前提下，努力实现药品结构更加优化，管理更加规范，有效缓解参保人员用药难用药贵。

今年7月，将发布常规药品目录，9—10月发布谈判准入目录，预计在今年10月前完成全部工作。

涉及西药、中成药、中药饮片，区分甲乙类报销目录，按通用名报销

现行的国家医保药品目录是2017年版，包括2017年、2018年两次医保准入谈判的药品在内，西药和中成药共计2588种。

此次药品目录调整涉及西药、中成药、中药饮片三个方面，具体包括药品调入和药品调出两项内容。以国家药监局批准上市的药品信息为基础，不接受企业申报或推荐，不收取评审费和其他各种费用。同步调整完善药品目录凡例、使用管理办法，规范药品名称剂型，适当调整药品甲乙类别、目录分类结构、备注等内容。在甲乙类别调整过程中，优先考虑基本药物。

什么是甲乙类药品？西药部分和中成药部分分为甲乙两类，甲类一般是同类药品中可供临床首选、价格较低的药品，乙类一般是同类药品中可供临床选择、价格相对较高的药品。参保人发生符合规定的甲类药品费用，全额纳入报销范围，按规定比例报销；乙类药品费用先扣除一定的个人自付部分后，再按规定比例报销。

国家医保药品目录内的西药和中成药按通用名进行管理，不涉及具体企业，同一通用名（含剂型）下，无论是哪个规格、哪个企业生产的品种，均纳入报销范围。参保人报销的时候将按通用名报销，不会按大家熟知的商品名来认定。以目录中的枸橼酸铋钾颗粒剂为例，初步统计，国内有40余家企业生产，无论商品名是什么，都属于医保药品目录范围。

主要起滋补作用、含国家濒危野生动植物药材的药品，不能纳入目录范围

《方案》提出，优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药、慢性病用药、儿童用药、急救抢救用药等。根据药品治疗领域、药理作用、功能主治等进行分类，组织专家按类别评审。对同类药品按照药物经济学原则进行比较，优先选择有充分证据证明其临床必需、安全有效、价格合理的品种。

药品目录内原有的药品，如已被国家药品监管部门禁止生产、销售和使用的，应予调出；经专家评审认为存在其他不符合医保用药要求和条件的，按程序调出。

“对于调出的品种范围，我们有所考虑，比如药品监管部门已经撤销通用名下所有批准文号或吊销《进口药品注册证》的，药品监管部门禁止生产、销售和使用的等将直接调出目录；其他一些药品的调出，均需要经过严格的专家评审程序，例如专家评审后认为临床价值不高、已经可以被完全替代的品种，可能会被调出目录。”国家医保局对此进行了解读。

一些药品不能纳入目录范围。比如主要起滋补作用的药品，含国家濒危野生动植物药材的药品，预防性的疫苗和避孕药品等公共卫生用药，用于减肥、美容、戒烟等的药品。这些有的是改善生活品质的，有的是起预防作用的，有的属于公共卫生保障范围，均不纳入目录调整的范围内。对于非处方药品（OTC），国际上普遍不予报销，此次调整原则上不再新增。

任何声称能“包进”“帮助进入”医保目录的说法和宣传，都是虚假的

《方案》提出，药品调入目录分为常规准入和谈判准入两种方式，在满足有效性、安全性等前提下，价格（费用）与药品目录内现有品种相当或较低的，可以通过常规方式纳入目录；价格较高或对医保基金影响较大的专利独家药品应当通过谈判方式准入（独家药品的认定时间以遴选投票日的前一天为准）。

谈判准入是近年来我国医保药品目录准入方式的创新做法。2017年和2018年，医保部门通过谈判方式在医保药品目录中分别纳入了36个和17个药品，包括了利拉鲁肽、曲妥珠单抗、来那度胺、奥西替尼等，这些药品均是“刚需”口碑好药，包括了不少刚上市的专利期内的抗癌药。这些谈判药品价格降低并纳入医保，大大缓解了患者的负担，提高了参保人用药保障水平，更好地保证了基金平稳运行。

本次目录调整将对那些临床价值高但价格昂贵或对基金影响较大的专利独家药品，再次启用谈判准入方式。谈判药品应当通过专家评审和投票遴选之后，由谈判专家与企业谈判形成双方认可的全国统一的支付标准后才可以纳入目录范围，以确保基金安全。相比以往，今年的谈判准入方法在总结经验基础上得到进一步完善。

另外，考虑到部分专利独家药品的仿制药可能会在目录调整期间上市，在此次调整中规定对独家药品的认定时间以遴选投票日的前一天为准。

与上一轮调整相比，本轮调整评审程序增加了“医保用药咨询调查”环节，将更好地了解临床用药需求，在评审前期更大范围地了解各地专家对医保用药品种方面的意见建议，提高目录调整的公平性，确保医保目录调整工作公开、公正、透明。

对于社会上个别组织或个人自称有“路子”能够让某个药“包进目录”的行为，国家医保局郑重声明：任何声称能“包进”“帮助进入”的说法和宣传，都是虚假的，请广大公众和企业保持警惕。（记者 李红梅）

初遇百济神州是在2016年的一次生物医药投资论坛上，当时创新药投资热潮才刚刚兴起。国内虽然已经有不少本土创新药企，但大部分都还在中早期阶段。这样一家在纳斯达克上市的中国药企，在市场中显得格外亮眼。一家“走向国际的本土创新药企”，这是记者当时对百济神州的第一印象。

而真正与百济神州第一次面对面接触，是在这家公司经历“做空”事件之后，在2019 CSCO期间举办的小型媒体会上。公司总裁吴晓滨、高级副总裁汪来，以及负责商业化的副总裁刘焰、大中华区首席商务官吴清漪等高管共同接受了采访，动脉网就百济神州未来管线布局、泽布替尼和替雷利珠单抗商业化策略等问题进行了提问。

百济神州的高管多数具备十多年以上的制药行业经验，跨国药企的从业背景让他们更加熟悉国际市场的游戏规则。但他们并不像大多数外企高管那样严肃拘谨，整个访谈过程随和而接地气。提到之前的轰动业界的做空事件，吴晓滨对谣言显得不太在意。他调侃说到，对方曾先后做空过阿里巴巴、京东等各行业的头部企业，百济神州能得到他们的关注，说明对方对百济神州的实力还挺认可。

PD-1产品适应症广覆盖，超15个临床试验正在进行中

要说百济神州是中国创新药行业的代表性企业，其实一点也不为过。随着公司先后在纳斯达克和港交所上市，百济神州不仅在国内市场享有声名，其研发实力在海外市场也获得了认可。肿瘤治疗是百济神州的核心领域，他们关注肿瘤治疗相关的创新分子靶向及免疫治疗药物，其管线中包含了3款处于临床后期的自主研发候选药物和3款已上市肿瘤药在中国的商业化权益。

PD-1抗体替雷利珠单抗是百济神州产品线最主要的自研产品之一，这一领域的市场竞争异常激烈，业界形象地用“千军万马过独木桥”来比喻。目前国内开发的药物中，特瑞普利单抗(君实）、信迪利单抗（信达）、卡瑞利珠单抗（恒瑞）均已先后上市，从时间线来看，百济神州的上市进度稍慢一步。但在百济神州高级副总裁汪来看来，药物的市场竞争不仅仅要看速度，质量、适应症范围、医保准入都将是核心竞争力的体现。

在适应症布局上，百济神州是第一个提交尿路上皮癌适应症的PD-1单抗研发企业，该领域已经多年没有突破性治疗方案诞生。此外，公司有3个肺癌三期临床试验、一个非小细胞鳞癌三期临床试验均已完成入组，在国内均处于领先地位。在中国特色癌种肝癌上，针对1线肝细胞癌的治疗研究已进入三期，2线/3线治疗单臂临床试验患者入组已经完成。

替雷利珠单抗临床试验进度，图片来自百济神州官网

汪来表示，百济神州会将PD-1的战略重点放在中国，就中国市场的特点而言，市场的布局要有广度。针对PD-1单抗，百济神州目前正在进行的有11个三期临床试验，4个二期注册性临床试验。

“我们在大癌种上有非常多的布局，在一些适应症上也保持着领先地位，因此我们对市场未来竞争非常有信心。”汪来总结到，基于适应症的广泛布局，他相信百济神州将有更多的机会将药物推进到医保，这将是未来竞争的关键点。

“另外我们还有很多联合疗法的研究，正在探索中。”汪来表示，在国际市场上，百济神州未来或许会带来更多“PD-1+X”的联合治疗方案。“这个X可能是抑制剂，可能是化疗，过去无数药厂都在寻找这个X，我们也有自己的一些想法和布局。”他继续说道。

替雷利珠单抗联合治疗试验进度，图片来自百济神州官网

团队就绪，备战PD-1市场化

2018年5月 ，百济神州宣布吴晓滨博士加入了百济神州，出任百济神州中国区总经理兼公司总裁，他的上一份工作是辉瑞中国掌门人。随着产品进入上市阶段，除了研发能力以外，市场也对公司的运营能力提出了要求。近两年中，百济神州的商业化管理团队已陆续到位。

大中华区首席商务官吴清漪于2019年6月入职，在这之前她曾先后供职于辉瑞、健赞、礼来、阿斯利康、赛诺菲等海外知名药企，并在赛诺菲完成了多发性硬化症产品奥巴捷(Aubagio)的成功上市，创造了赛诺菲新产品卓越上市的纪录。同期加入的还有公司副总裁、大中华区市场营销负责人刘焰，她曾帮助武田制药在恩莱瑞(Ninlaro)的新药上市申请获批仅五个月后便成功被纳入国家医保目录，并重振了武田制药的抑那通(Enantone)业务线；辉瑞期间，她还推动赛可瑞(Xalkori)成为辉瑞肿瘤产品线销售额第一的产品。

在产品上市前夕，百济神州商业化团队已经进入备战状态。虽然是一支新组建的队伍，但其实大多是行业老兵，整个销售团队85%以上的员工来自外企，拥有多个新产品上市的成功经验和优秀业绩。“我对团队的战斗力充满信心。”吴清漪表示。

不仅如此，由于百济神州拥有凯素Abraxane，瑞复美，维达莎三款产品的中国市场权益，商业团队得以有机会在实战中进行磨合。经过一年多的实践练习，团队正摩拳擦掌跃跃欲试，准备迎接自主研发产品即将到来的商业化。

而在业界关注的医保方面，尽管目前医保的趋势更加中央化，百济神州或许依然能在地方准入、大病医保、商保等方面寻求一些机会。“得准入者得天下。”吴清漪这样比喻，她介绍到，在组织架构上，百济神州还建立了专门的中央准入和区域准入团队，通过明确分工和专业的团队，帮助产品更快地推进医保。

“今年国家把整个医保目录都更新了一遍，有不少本土创新药进来。”吴晓滨补充道。他认为，国民健康最根本的出路，还是要依赖本土创新药的崛起，他相信医保目录中的产创新药的比例会越来越大。

此外，百济神州广州生物药生产基地一期项目已经于2019年9月27日正式竣工，该基地占地10万平方米，专注于大分子生物药工艺开发和生产，可实现8000升/年的生产能力。替雷利珠单抗获批后，未来将在此进行生产。

泽布替尼：或将是史上首个在美国上市的中国肿瘤新药

相比之下，百济神州在BTK抑制剂市场的优势就更加明显。目前全球共有两款该类产品上市，而泽布替尼的ORR（总缓解率）和CR（完全缓解率）数据相对目前全球市场已经上市的两款BTK抑制剂（分别来自强生和阿斯利康）更有优势，有望成为best in class产品。

2019年8月21日，FDA宣布受理百济神州BTK抑制剂泽布替尼上市申请，并授予其优先审批资格，适应症为先前至少接受过一项治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)患者。这就意味着，泽布替尼有望在2020年第一季度登陆美国市场。而一旦获批，这将是我国制药史上首个通过FDA审批在美国上市的中国自主研发抗癌新药。因此，泽布替尼的海外上市或将成为中国创新药走出国门的重要里程碑。

而在中国，泽布替尼针对复发/难治性套细胞淋巴瘤，以及复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤这两个适应症的上市申请已经获得NMPA受理，并纳入优先审评。汪来介绍，目前泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病两个适应症，开展直接对比伊布替尼的头对头全球三期试验。

泽布替尼临床试验进度，图片来自百济神州官网

BTK抑制剂战略重点将是海外市场

替雷利珠单抗的市场主要在中国，而相比之下，BTK最重要的战场可能是美国等海外市场。

大约一年前，百济神州开始着手泽布替尼在美国的市场准备工作，他们打算自己进行产品的商业化。这是中国肿瘤创新药首次在海外进行销售，对曾经以仿制药为主的中国市场而言，吴晓滨坦言，过去国内的团队在海外的商业化方面的确缺少经验。他透露，针对泽布替尼在美国市场的商业化，公司更倾向在美国组建一支业内具有经验和声望的团队。

“目前泽布替尼美国市场的商业化队伍已基本到位，这些人熟悉美国市场，熟悉市场销售，有些人就是奔着这款产品来的。”吴晓滨介绍道，美国商务部门负责人Josh Neiman于2018年7月加入。在这之前，Neiman曾在Flatiron Health、Onyx Pharmaceuticals和基因泰克公司担任商业领导职务，负责过Kyprolis

立足中国，放眼世界，百济神州从本土通往国际化

从产品和商业化策略来看，百济神州在中国创新走向国际的道路上，可以说是一路领先。从本土走向国际是许多中国创新药企共同的理想，但不同的是，百济神州从创立起就将这个标签写在了基因里，从它诞生那天就被赋予了这样的使命。

2003年王晓东回国创立北京生命科学研究所，这个研究所和欧雷强创办的保诺（Bio-Duro）生物科技公司在同一个园区。第二年，41岁的王晓东当选美国国家科学院院士。2009年，保诺以8000万美元的价格被医药产品开发公司(Pharmaceutical Product Development Inc.)收购。被旧金山湾区吸引的王晓东琢磨拉着欧雷强入伙，但欧雷强认真分析后，认为创业的地点应该选在中国，市场大、需求大，这里将为企业成长提供优渥的土壤。欧雷强最终说服了王晓东。

2010年，一群以发现抗癌新疗法和提升患者可及性为目标的科学家和研发人员在北京昌平成立了百济神州。给它取的英文名叫做BeiGene，谐音中文的“北京”。创始人中，一个是在全球享有盛誉的华人科学家，一个是“中国通”的企业家，一中一西、一面科研一面商业，这样的组合决定了百济神州一开始的目光就看向了世界。

2016年，纳斯达克市场掀起了一股中概股的退市潮，药明康德也在这一年从美国退市。同样是在这一年，百济神州逆势登陆纳斯达克市场，上市首日总市值达到7.2亿美元。当时公司成立6年，成为首个赴美上市的中国创新型生物制药企业，也是当年中国企业在美股的IPO第一单。

全球研发之路，PD-1和BTK抑制剂只是冰山一角

细看百济神州的研发，可以说几乎所有的产品布局都是全球性的，多数研究是同步在澳大利亚、美国和中国展开，公司旗下的几款自主研发产品，最初均是在海外先启动临床试验。

百济神州凭借扎实的研发能力，迅速在国际市场获得认可。2013年，百济神州与默克雪兰诺开始lifirafenib和pamiparib的合作，先后展开了澳大利亚和全球性的临床试验。2017年，百济神州与新基药业就PD-1抗体BGB-A317达成共同开发协议，百济神州还将接受新基公司在中国的运营，拥有新基公司在中国获批产品的独家授权，同时还收购了新基在中国的商业团队，并将ABRAXANE、瑞复美、维达莎纳入麾下（仅中国区域）。不过，在今年BMS决定收购新基的消息公布后，百济神州随后收回了PD-1单抗的海外授权。

从最新的年报来看，百济神州的研发费用要比国内其他创新药企高出许多。百济神州高级副总裁汪来博士解释说：“我们的临床研究都是全球同步进行的，这带来了相对国内临床试验更高的开发成本。而对于研发的投入，百济神州有非常严格的审评过程，此外，百济神州选择的CRO公司也都是国际大公司，他们自己也有很多合规的流程，以确保研发投入的合理性。”

百济神州目前有超过60个正在进行的临床试验，包括26项注册性临床试验，其中全球的注册性临床试验就有17个。汪来表示，未来百济神州将陆续推进更多新的药物分子进入临床，其中可能不仅有best-in-class，还包括可能成为first-in-class的产品。

“未来的几年中，百济神州会交出一份满意的成绩单。 ”他如是说道。百济神州目前拥有10款临床阶段的药物。随着创新研发的持续，这个数字有望在未来进一步扩大。而即将上市的PD-1单抗和BTK抑制剂，或许还只是我们看到的冰山一角。

　　2021年12月3日，国家医疗保障局联合人社部公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》，共计74种药品新增至目录，11种药品被调出目录。调整后的药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种，目录内中药饮片未作调整，仍为892种。

　　广泛扩大患者受益面

　　恶性肿瘤是威胁人类健康和生命的常见疾病。世界卫生组织最新数据显示，2020年全球新发恶性肿瘤病例约1929.3万例、死亡病例约995.8万例;中国新发恶性肿瘤病例约456.9万例、死亡病例约300.3万例，新发和死亡病例均居世界首位。

　　对此，国家医保局在目录调整过程中，瞄准重大疾病治疗用药需求，及时将一大批新上市的药品纳入医保。中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯表示，2021年医保目录新增的药品中，肿瘤用药达18种，覆盖了肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、肝癌、胃癌、骨髓瘤、前列腺癌和神经内分泌瘤等领域。

　　此次调整也纳入了一些新型靶向药物。“阿贝西利、达雷妥尤单抗、维迪西妥单抗进入医保目录之后，填补了保障空白，在将乳腺癌、胃癌、骨髓瘤的药品保障提高到国际主流用药水平的同时，大幅度降低了患者负担。”石远凯说。

　　本次调整，74个目录外新增药品涉及21个临床组别，其中，高血压、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用药20种，肿瘤用药18种，丙肝、艾滋病等抗感染用药15种，罕见病用药7种，新冠肺炎治疗用药2种，其他领域用药12种，患者受益面广泛。

　　针对“天价药”困扰癌症患者问题，石远凯表示，目录准入谈判已经成为引导药品降价的重要手段。“自2018年以来，国家医保谈判新增药品价格的平均降幅均在50%以上，今年更达到61.71%，创历史新高。从肿瘤药品看，今年谈判新增的肿瘤药品，平均降幅为64.88%，超过平均水平。”

　　2021年国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰分析，目录调整工作首要工作原则就是“保基本”，基金测算工作就是实现“保基本”的重要防线。在整个基金测算工作中，职责定位是充分评估基金和患者的负担水平，测算给出可承受的建议支付标准。

　　“有人认为谈判就是杀价，越低越好，这是对这项工作的曲解，基金测算追求的不是最低价，而是合理价。”郑杰表示，结合我国城乡居民人均可支配收入等，综合考虑患者个人负担可承受能力，通过测算找到一个绝大部分患者都能够用的起的价格，最大范围惠及百姓，这样谈判才有意义。

　　郑杰表示，个别药品价格过于昂贵，比如前段时间媒体热议的某120万元一针的抗癌神药，由于远超基金承受能力和老百姓负担水平，不具备经济性未能通过评审，最终未获得谈判资格，这就是体现“保基本”原则的佐证，在未来的目录调整工作中相信国家医保局仍然会继续坚决杜绝天价药进医保，守好老百姓保命钱。

　　一些价格极为昂贵、远超“保基本”定位和广大患者负担能力的药品，并未获得谈判资格，无法被纳入目录。同时，也有一些原来价格昂贵的药品，开出了平民价、符合“保基本”定位的药品，经谈判后顺利进入目录。“70万1针治疗脊髓性肌萎缩症的知名‘天价药’诺西那生钠注射液，经过谈判后大幅降价，已达到多数患者可承受范围之内。达雷妥尤单抗注射液等年治疗费用超过100万元的‘天价药’，经谈判全部降至 30 万元以下。”石远凯说。

　　为更多新药纳入目录腾空间

　　此次调整过程中，经评审，7种目录外非独家药品直接调入，11种临床价值不高、可替代性强及近几年在国家招采平台采购量较小的原目录内药品被调出。

　　据介绍，这些药品的调出，经过了专家认真、严格论证，按程序确定。专家们在评审过程中，将可替代性作为一项重要指标，被调出的药品在目录内均有疗效相当或更好的药物可供替代。同时，这些药品的调出，为更多新药、好药纳入目录腾出了空间。

　　北京大学中国卫生经济研究中心主任刘国恩就目录调整支持创新药品时表示，2016年1月1日至2021年6月30日，上市的药品中有174种，新上市药品有161种，新药比例高达93%。

　　从新药品纳入到医保比例的进度看，刘国恩表示，今年医保新增67个药品，66个是在过去5年上市的药品，新药占比99.1%，其中27个创新药物实现了当年上市。今年进入谈判的国家重大创新药有23个，其中22个顺利进入国家医疗服务，且获批上市到纳入医保平均周期在一年零两个月。

　　在今年的调整过程中，国家医保局严格把握药品的经济性，经初步测算，新增的74种药品预计2022年增加的基金支出，与目录内药品降价等腾出的基金空间基本相当。因此，从总体上看，近期不会明显增加基金支出。从患者负担情况看，与原市场价格相比，通过谈判降价和医保报销，本次谈判预计2022年可累计为患者减负超过300亿元。据专家介绍，按照限定的支付范围，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元。

　　自国家医保局成立以来，已连续4年开展国家医保药品目录调整工作，累计将507个药品新增进入全国医保支付范围，同时将一批“神药”“僵尸药”调出目录，引领药品使用端发生深刻变化。连续开展6批国家组织药品集中带量采购，中选药品平均降价53%。

　　新版国家医保药品目录自2022年1月1日起正式实施。目前，各地医保部门正紧锣密鼓地开展信息系统调整、政策衔接、人员培训等工作，争取谈判药品尽早落地。